Chronic intestinal failure in children A multifaceted research approach from birth to adulthood

Chronisch intestinaal falen (CIF) bij kinderen is een zeldzame aandoening waarbij de darmen onvoldoende voedingsstoffen, vocht en zouten opnemen, wat leidt tot groeistoornissen en het verlies van homeostase. In zulke gevallen is langdurige parenterale voeding (TPV) via een centraal veneuze lijn noodzakelijk. De classificatie van darmfalen gebeurt op basis van de duur van TPV-afhankelijkheid: acuut (type I), subacuut (type II), en chronisch (type III). De prevalentie in kinderen in Europa is laag (9,6–27 per miljoen). De belangrijkste oorzaken zijn het kort darm syndroom, motiliteitsstoornissen en congenitale enteropathieën.
Dit proefschrift bestaat uit vier delen. Deel I focust op pediatrische intestinale pseudo-obstructie (PIPO), een ernstige motiliteitsstoornis. De studies toonden een zeer variabel verloop van de aandoening en behandeling, frequente chirurgische ingrepen en hoge morbiditeit. Deel II bespreekt complicaties van centraal veneuze lijnen, waaronder lijnsepsis door Staphylococcus aureus en trombose. Deel III onderzoekt de transitie van kind- naar volwassenenzorg en presenteert een checklist met essentiële stappen om deze overgang te ondersteunen. De studie toont dat adolescenten vaak onvoldoende voorbereid zijn op de transitie. Deel IV belicht de impact van het hebben van een kind met CIF op ouders door middel van kwalitatief onderzoek. Ten slotte is er een Core Outcome Set (COS) ontwikkeld met tien essentiële uitkomstmaten voor toekomstig onderzoek. Deze COS bevordert eenduidige, patiëntgerichte en internationaal vergelijkbare studies.
Dit proefschrift biedt meer inzicht in het beloop van PIPO, centraal veneuze lijn-gerelateerde complicaties, transitie van kind- naar volwassenzorg, kwaliteit van leven van ouders en de meest belangrijke uitkomstmaten in het veld.